近日，深圳欧科健生物医药科技有限公司（简称“欧科健”）宣布了一个里程碑式的消息——其自主研发的新型双特异性抗体OCUL101已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的三效申报IND（新药临床研究申请）批准。与此同时，该药物的国内CDE IND申请也已提交并获得受理，正积极推进审批流程。
关于OCUL101
OCUL101是一种创新的双特异性抗体融合蛋白，是全球首个同时针对地图样萎缩（GA）、湿性年龄相关性黄斑变性（wet-AMD）以及糖尿病性黄斑水肿（DME）这三种眼科疾病的双抗药物。
眼底疾病治疗现状：
wet-AMD作为老年人视力严重且不可逆丧失的首要原因，随着全球老龄化趋势的加剧，其患者数量预计将持续攀升，进而对社会经济构成严峻挑战。当前，传统抗VEGF药物在治疗nAMD时面临诸多局限：药效维持时间短，需频繁玻璃体直接注射（IVT injection）以维持已有的视力，且药物价格昂贵，给患者带来了沉重的经济负担和精神压力。更为严重的是，部分患者接受VEGF抗体治疗后并未获得理想疗效，亟需更为有效的治疗手段。继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩(GA)是AMD的一种进展到晚期的表现，是AMD的主要病变类型，患病率为0.15%(45~49岁) ~1.09%（85~89岁), 是一种常见的、双眼持续不断的进展性致盲眼病, 表现为视网膜光感受器细胞、视网膜色素上皮(RPE)及脉络膜毛细血管的萎缩与丢失，由于萎缩区域形似地图，故名地图样萎缩[1]。GA 的发病机制复杂，是国人主要致盲殺手之一。目前尚无强有效的治疗方法。至于DME，它是导致劳动年龄人群失明的重要原因之一，尽管现有治疗方法已初见成效，但疾病的高复发率和患者治疗依从性差的问题依然突出，亟待解决。
双靶点作用机制：
OCUL101作为欧科健自主研发的首个大分子药物，拥有独特的多靶点作用机制。它不仅能有效抑制血管生成、降低血管通透性，还能抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，从而为nAMD、DME和GA患者提供一种全新的治疗选择。在临床前研究中，OCUL101展现出显著优势。在兔子和食蟹猴的慢性血管渗漏动物模型实验中，与阳性对照相比，OCUL101显现出更有效的控制血管增生和减少视网膜血管末端渗漏的能力，而且其长效性表现卓越，药效持续时间长达四个月以上（16周以上）。在食蟹猴黄斑变性地图样萎缩（GA）药效模型里，OCUL101疗效卓越，可有效预防视网膜层病变发生，并且与对照组相比，显著减少了病灶区域的面积。这些结果不仅验证了OCUL101的安全性与有效性，也为其未来的临床应用奠定了坚实的基础。
显著的优势：
与现有药物相比，OCUL101展现出了显著的优势。当前传统抗VEGF药物需每1-2月注射一次，而OCUL101预计4-6个月注射一次，大大延长了玻璃体注射间隔周期，降低了给药频率，为患者带来了更为便捷的治疗体验，也极大地缓解了医疗体系的压力。同时，欧科健通过自主研发和工艺优化，使OCUL101治疗成本预计比现有药物医保价低40-50%，真正实现了经济高效，减轻了病人家属和社会的经济负担。
首创性：
OCUL101以其创新的双靶点设计，成为国内首个有望针对（GA）提供预防性治疗的药物，同时它还针对nAMD和DME这两种眼底疾病展现出显著疗效。该药物通过抗血管增生、抗血管发炎、抗自体免疫反应及抗血管渗漏等多重机制发挥作用，不仅惠及VEGF抗体治疗敏感的患者，更为VEGF抗体治疗无效或效果不佳，尤其是面临GA风险的患者群体，带来了前所未有的治疗希望与可能。
综上，OCUL101是国内第一个有望治疗GA的药物，也是首个进入临床的GA药物。OCUL101凭借其延长注射间隔周期、降低给药频率、安全性有效性高、长效性显著以及针对传统疗法无效患者的治疗潜力等优势，有望成为眼科治疗领域的一颗璀璨新星。随着国内IND审批及临床试验的逐步推进，皇冠crown(中国)期待OCUL101能够早日上市，为全球眼科疾病患者带来福音。
- 转载自“欧科健Oculgen”公众号 -
欧科健专注于大分子眼底创新药领域，拥有覆盖从早期新药靶点发现-自主创新-商业化阶段的一系列最新和最好的突破性眼科眼底药物产品组合，包括针对糖尿病性视网膜病变、糖尿病性黄斑水肿，（湿性）年龄相关性黄斑变性、黄斑变性地域性萎缩的多抗大分子药物，针对新生血管青光眼导致的视神经萎缩的单抗及多抗大分子药物。欧科健未来期望通过在中国、亚洲乃至全球提供创新药解决眼底疾病领域未满足的临床需求，惠及全球眼底疾病患者。
